Menino com doença rara no Litoral de SP luta por remédio com valor milionário

Criança que sofre da distrofia muscular de duchenne e busca conseguir a medicação dele por meio do Sistema Único de Saúde (Arquivo pessoal)

O menino Bernardo Dias de Oliveira, de 8 anos, morador da Enseada, em Guarujá, no Litoral de São Paulo, enfrenta distrofia muscular de duchenne (DMD), um disturbio genético considerado raro. Para tratar a doença, o menino teve uma medicação prescrita por médicos que chega a custar mais de R\$ 15 milhões. A família luta para conseguir o tratamento de terapia genética por meio do Sistema Único de Saúde (SUS). Para agilizar o processo, os familiares procuraram a Justiça.

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A família de Bernardo descobriu a doença quando o menino tinha 3 anos de idade, ao perceber que ele tinha dificuldades para ficar em pé sozinho, se levantar do chão, subir escadas, correr e caminhar. “Temos pressa para conseguir a medicação, que retarda a progressão da doença e não o deixará perder a marcha tão cedo”, afirma a mãe da criança, a administradora Ana Carolina Dias de Oliveira, de 37 anos, em entrevista para A Tribuna .

Quando percebeu as dificuldades do filho, Ana Carolina o levou para consultas médicas em diferentes clínicas especializadas em neurologia. O menino recebeu a prescrição de tratamento com elevidys, uma terapia genética voltada para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne.

Um dos relatórios médicos, obtidos por A Tribuna , indica que a terapia genética prescrita para Bernardo "é a única alternativa de tratamento que o paciente tem hoje para ter uma qualidade de vida digna". Em outra avaliação de outro médico, constatou-se que o paciente "tem excelente prognóstico em relação à recuperação e evolução após o tratamento com a medicação solicitada".

O que é a distrofia muscular de Duchenne?

A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença neuromuscular genética. Trata-se de um distúrbio degenerativo progressivo e irreversível no tecido muscular, causando fraqueza e piora progressiva, podendo afetar tanto os movimentos voluntários do corpo, como também os involuntários, como as batidas do coração e a respiração. No Brasil, são aproximadamente 700 novos casos da doença a cada ano.

Na Justiça

A mãe de Bernardo entrou com um processo judicial que tramita na primeira instância da Justiça Federal de Santos, com o objetivo de conseguir o elevydis. A responsável diz que o filho já faz tratamento no SUS com o uso de corticoide, mas ela alega que o remédio apenas alivia a dor muscular, não atuando diretamente no distúrbio genético.

Algumas decisões no decorrer do processo já foram apresentadas. Em uma delas, é citado que o remédio ainda não foi testado em crianças com a idade de Bernardo, e que os estudos existentes se referem a faixa etária distinta (4 a 6 anos), por parte da Food and Drug Administration (FDA), agência reguladora dos Estados Unidos. Também é mencionado que, mesmo que os estudos sigam em andamento, trata-se de questão ainda pendente.

Em outra decisão, foi citado que as prescrições feitas por dois médicos não vieram acompanhadas de relatórios médicos circunstanciados que permitam analisar o histórico do paciente e as demais terapias já utilizadas.

Elevydis

A medicação ainda está passando por fases de testes. Por isso, conforme decisões no decorrer do processo, não é possível aferir a efetividade do tratamento e, tampouco, os riscos a que o agravante será submetido, dado que os estudos até então existentes não contemplam a faixa etária de Bernardo. O processo tramita em segredo de justiça e aguarda sentença.

Ministério da Saúde

Em nota, o Ministério da Saúde disse que a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) não recebeu, até o momento, pedidos para a avaliação do medicamento Elevidys (Delandistrogeno Moxeparvoveque).

A pasta cita ainda que o pedido de registro para o medicamento foi apresentado à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) em 30 de outubro do ano passado, e está em análise de forma prioritária.

O ministério cita ainda que a análise técnica é um processo complexo no qual o objetivo é verificar se a relação de benefício e risco para a indicação pretendida está comprovada pelos dados disponíveis. Somente após essa análise, a Conitec poderá submeter o medicamento para avaliação de incorporação no Sistema Único de Saúde (SUS).

Atualmente, o medicamento possui registro apenas na agência reguladora americana (FDA) em caráter experimental/condicional.

Na nota, também é destacado que o ministério tem dado prioridade ao tratamento de pacientes com doenças raras. Desde 2023, cerca de 34% das tecnologias incorporadas são para atendimento a essas condições, conforme informado pelo Ministério da Saúde.